Top

Gepubliceerd in:

01-04-2009 | artikelen

Ontwikkelingen in de diagnostiek en behandeling van leukemie bij kinderen met downsyndroom

Auteurs: M. Blink, T. D. Buitenkamp, J. P. van Wouwe, E. R. van Wering, V. H. J. van der Velden, C. M. Zwaan

Gepubliceerd in: Tijdschrift voor Kindergeneeskunde | Uitgave 2/2009

Samenvatting

Kinderen met downsyndroom (DS) hebben een verhoogde kans op zowel acute myeloïde als acute lymfatische leukemie. Deze leukemieën verschillen in klinische karakteristieken en biologische eigenschappen vergeleken met leukemie bij kinderen zonder DS. Tevens hebben kinderen met DS een verhoogde kans op bijwerkingen van cytostatica, wat de behandeling bemoeilijkt. Myeloïde leukemie bij kinderen met DS (ML-DS) is een aparte ziekte-entiteit met specifieke kenmerken. Deze leukemiecellen zijn relatief gevoelig voor chemotherapie, wat dosisreductie mogelijk maakt. Dit leidt ook tot vermindering van toxiciteit, resulterend in een betere overleving vergeleken met kinderen met myeloïde leukemie zonder DS. Daarom is recentelijk een specifiek Europees behandelprotocol voor kinderen met ML-DS ontwikkeld. ML-DS kan voorafgegaan worden door een preleukemische ziektefase op zuigelingenleeftijd, ook wel transiënte leukemie genoemd (TL). TL gaat meestal spontaan in remissie, maar in geval van ernstige symptomatologie is behandeling noodzakelijk. Twintig procent van de TL-patiënten ontwikkelt myeloïde leukemie. Om de behandeling en overleving van kinderen met TL te verbeteren, en om te bestuderen of transitie naar ML-DS voorkomen kan worden met tijdige behandeling van TL, is in Nederland recent een studie- en behandelprotocol gestart. DSALL- patiënten hebben in tegenstelling tot ML-DS-patiënten geen betere prognose dan ALL-patiënten zonder DS. Ook bij DS-ALL verschillen de biologische karakteristieken van non-DS-ALL, maar de leukemische blasten zijn niet gevoeliger voor chemotherapie, zodat dosisreductie niet standaard wordt toegepast. Omdat DS-ALL-patiënten meer toxiciteit ervaren in het huidige SKION-ALL10-behandelprotocol, zijn aanpassingen in de behandeling van DS-ALL-kinderen doorgevoerd.

vorige artikel Acute disseminerende encefalomyelitis (ADEM) en multiple sclerose (MS)

volgende artikel Mogelijkheden tot uitbreiden van geneesmiddelenonderzoek bij kinderen

Krivit W, Good RA. The simultaneous occurrence of leukemia and mongolism; report of four cases. AMA J Dis Child. 1956;91:218-22.

Hasle H, Clemmensen IH, Mikkelsen M. Risks of leukaemia and solid tumours in individuals with Down’s syndrome. Lancet. 2000;355:165-9.

Massey GV, Zipursky A, Chang MN, et al. A prospective study of the natural history of transient leukemia (TL) in neonates with Down syndrome (DS): Children’s Oncology Group (COG) study POG 9481. Blood. 2006;107:4606-13.

Moricke A, Zimmerman M, Schwarz C, et al. Excellent event-free survival despite higher incidence of treatment related toxicity and mortality in Down syndrome patients with acute lymphoblastic leukemia as compared to patients without Down syndrome: data form the ALL-BFM 2000 trial. 5th Bi-annual Symposium on Childhood Leukemia. Noordwijkerhout, 2006. Poster 18, p. 45.

Bassal M, La MK, Whitlock JA, et al. Lymphoblast biology and outcome among children with Down syndrome and ALL treated on CCG-1952. Pediatr Blood Cancer. 2005;44:21-8.

Zwaan CM, Kaspers GJL, Pieters R, et al. Different drug sensitivity profiles of acute myeloid and lymphoblastic leukemia and normal peripheral blood mononuclear cells, in children with and without Down syndrome. Blood. 2002;99:245-51.

Kivivuori SM, Rajantie J, Siimes MA. Peripheral blood cell counts in infants with Down’s syndrome. Clin Genet. 1996;49:15-9.

Klusmann JH, Creutzig U, Zimmermann M, et al. Treatment and prognostic impact of transient leukemia in neonates with Down syndrome. Blood. 2008;111:2991-8.

Hitzler JK, Cheung J, Li Y, et al. GATA1 mutations in transient leukemia and acute megakaryoblastic leukemia of Down syndrome. Blood. 2003;101: 4298-300.

10.

Zeller B, Gustafsson G, Forestier E, et al. Acute leukaemia in children with Down syndrome: a population-based Nordic study. Br J Haemotol. 2005;128:797-804.

11.

Creutzig U, Ritter J, Vormoor J, et al. Myelodysplasia and acute myelogenous leukemia in Down’s syndrome. A report of 40 children of the AML-BFM Study Group. Leukemia. 1996;10:1677-86.

12.

Hitzler JK, Zipursky A. Origins of leukemia in children with Down syndrome. Nat Rev Cancer. 2005;5:11-20.

13.

Li Z, Godinho FJ, Klusmann JH, et al. Developmental stage-selective effect of somatically mutated leukemogenic transcription factor GATA1. Nat Genet. 2005;37:613-9.

14.

Mundschau G, Gurbuxani S, Gamis AS, et al. Mutagenesis of GATA1 is an initiating event in Down syndrome leukemogenesis. Blood. 2003; 101:4301-4.

15.

Ravindranath Y, Abella A, Krischer JP, et al. Acute myeloid leukemia (AML) in Down’s syndrome is highly responsive to chemotherapy: experience on Pediatric Oncology Group AML study 8498. Blood. 1992;80:2210-4.

16.

Lie SO, Jonmundsson G, Mellander L, et al.; Nordic Society of Paediatric Haemotology and Oncology (NOPHO). A population based study of 272 children with acute myeloid leukaemia treated on two consecutive protocols with different intensity: best outcome in girls, infants, and children with Down’s syndrome. Br J Haematol. 1996; 94:82-8.

17.

Creutzig U, Reinhardt D, Diekamp S, et al. AML patients with Down syndrome have a high cure rate with AML-BFM therapy with reduced dose intensity. Leukemia. 2005;19:1355-60.

18.

Rao A, Hills RK, Stiller C, et al. Treatment for myeloid leukemia of Down syndrome: population-based experience in the UK and results from the Medical Research Council AML 10 and AML 12 trials. Br J Haematol. 2006;132:576-83.

19.

Gamis AS, Woods WG, Alonzo TA, et al. Increased age at diagnosis has a significantly negative effect on outcome in children with Down syndrome and acute myeloid leukemia: a report from the Children’s Cancer Group Study 2891. J Clin Oncol. 2003;21:3415-22.

20.

Ravindranath Y. Down syndrome and acute myeloid leukemia: the paradox of increased risk for leukemia and heightened sensitivity to chemotherapy. J Clin Oncol. 2003;21:3385-7.

21.

Taub JW, Stout ML, Buck SA, et al. Myeloblasts from Down syndrome children with acute myeloid leukemia have increased in vitro sensitivity to cytosine arabinoside and daunorubicin. Leukemia. 1997;11:1594-5.

22.

Frost BM, Gustafsson G, Larsson R, et al. Cellular cytotoxic drug sensitivity in children with acute leukemia and Down’s syndrome: an explanation to differences in clinical outcome? Leukemia. 2000;14:943-4.

23.

Zwaan CM, Reinhardt D, Hitzler J, et al. Acute leukemias in children with Down syndrome. Pediatr Clin North Am. 2008;55:53-70.

24.

Forestier E, Izraeli S, Beverloo B, et al. Cytogenetic features of acute lymphoblastic and myeloid leukemias in pediatric patients with Down syndrome: an iBFM-SG study. Blood. 2008;111:1575-83.

25.

Whitlock JA, Sather HN, Gaynon P, et al. Clinical characteristics and outcome of children with Down syndrome and acute lymphoblastic leukemia: a children’s cancer group study. Blood. 2005;106:4043-9.

26.

Steiner M, Attarbaschi A, Konig M, et al. Equal frequency of TEL/AML rearrangements in children with acute lymphoblastic leukemia with and without Down syndrome. Pediatr Hematol Oncol. 2005;22:229-34.

27.

Pui CH, Raimondi SC, Borowitz MJ, et al. Immunophenotypes and karyotypes of leukemic cells in children with Down syndrome and acute lymphoblastic leukaemia. J Clin Oncol. 1993;11:1361-7.

28.

Dördelmann M, Schrappe M, Reiter A, et al.; Berlin-Frankfurt-Münster Group. Down’s syndrome in childhood acute lymphoblastic leukemia: clinical characteristics and treatment outcome in four consecutive BFM trials. Leukemia. 1998;12:645-51.

29.

Rajantie J, Siimes MA. Long-term prognosis of children with Down’s syndrome and leukaemia: a 34-year nation-wide experience. J Intellect Disabil Res. 2003;47:617-21.

30.

Chessels JM, Harrison G, Richards SM. Down’s syndrome and acute lymphoblastic leukemia: clinical features and response to treatment. Arch Dis Child. 2001;85:321-5.

31.

Stanulla M, Cario G, Meissner B, et al. Integrating molecular information into treatment of childhood acute lymphoblastic leukemia – A perspective from the BFM Study Group. Blood Cells Mol Dis. 2007;39:160-3.

32.

Bercovich D, Ganmore I, Scott LM, et al. Mutations of JAK2 in acute lymphoblastic leukaemias associated with Down’s syndrome. Lancet. 2008; 372:1484-92.

33.

Pardanani A, Hood J, Lasho T. TG101209, a small molecule JAK2-selective kinase inhibitor potently inhibits myeloproliferative disorder-associated JAK2V617F and MPLW515L/K mutations. Leukemia. 2007;21:1658-68.

34.

Pardanani A. JAK2 inhibitor therapy in myeloproliferative disorders: rationale, preclinical studies and ongoing clinical trials. Leukemia. 2008; 22:23-30.

35.

Propper DJ, McDonald AC, Man A, et al. Phase I and pharmacokinetic study of PKC412, an inhibitor of protein kinase C. J Clin Oncol. 2001;19:1485-92.

36.

Garré ML, Relling MV, Kalwinsky D, et al. Pharmacokinetics and toxicity of methotrexate in children with Down syndrome and acute lymphocytic leukemia. J Pediatr. 1987;111:606-12.

37.

Whitlock JA. Down syndrome and acute lymphoblastic leukaemia. Br J Haematol. 2006;135:595-6.

Titel: Ontwikkelingen in de diagnostiek en behandeling van leukemie bij kinderen met downsyndroom
Auteurs: M. Blink
T. D. Buitenkamp
J. P. van Wouwe
E. R. van Wering
V. H. J. van der Velden
C. M. Zwaan
Publicatiedatum: 01-04-2009
Uitgeverij: Bohn Stafleu van Loghum
Gepubliceerd in: Tijdschrift voor Kindergeneeskunde / Uitgave 2/2009
Print ISSN: 0376-7442
Elektronisch ISSN: 1875-6840
DOI: https://doi.org/10.1007/BF03086357

Bohn Stafleu van Loghum

Deel dit onderdeel of sectie (kopieer de link)

Samenvatting

Log in om toegang te krijgen

Andere artikelen Uitgave 2/2009

Neuroborreliose bij kinderen, herkenning en diagnostiek

Mogelijkheden tot uitbreiden van geneesmiddelenonderzoek bij kinderen

Hashimoto-encefalopathie: gemakkelijk te missen, goed te behandelen

Acute disseminerende encefalomyelitis bij een 3-jarig meisje

Een peuter met achterblijvende groei, moeheid, cholestase en leverfunctiestoornissen

ADEM en het risico op het ontwikkelen van MS bij kinderen