Samenvatting
Hoewel er in de afgelopen decennia veel vooruitgang geboekt is in de mogelijkheden tot behandeling van kanker, geneest ongeveer de helft van de patiënten (nog) niet. Er is dus de noodzaak om door middel van onderzoek te blijven speuren naar verdere verbeteringen. Klinische implementatie van een nieuwe behandeling, voortgekomen uit gedegen onderzoek, is gebaat bij kritische beoordeling van de balans werkzaamheid/veiligheid van een nieuw middel (of nieuwe combinatie van middelen) tegen kanker. Aan klinisch onderzoek gaan in de regel vele jaren van laboratoriumonderzoek vooraf. Bij rationele ontwikkeling van nieuwe middelen tegen kanker is er veelal een goed gedefinieerde biologische verandering in de kankercel geïdentificeerd die deze cel onderscheidt van normale lichaamscellen, waardoor er een mogelijkheid ontstaat kankercellen selectief aan te vallen. Vervolgens is vastgesteld dat deze verandering een goed aangrijpingspunt is om een geneesmiddel tegen te ontwikkelen (een zgn. drugable target) en is in in-vitro- en in in-vivo-onderzoek het principe bewezen dat aangrijpen op de bedoelde biologische verandering in kankercellen actief is tegen deze kankercellen. Ook is vastgesteld dat het nieuwe middel veilig is in preklinisch toxicologisch onderzoek. In het ideale geval is een biomarker ontwikkeld, aan de hand waarvan bij mensgebonden onderzoek farmacologische activiteit van het nieuwe middel kan worden afgelezen.